2023年7月18日，國家藥監局藥品審評中心官網顯示，由啟函生物研制的QN-019a細胞注射液的臨床試驗申請已獲得默示許可。QN-019a是一款靶向CD19的同種異體CAR-NK細胞，通過多位點基因編輯技術修改人源多能誘導干細胞（iPSC）并由此分化而來，這是中國首個獲批的基因編輯iPSC來源的細胞治療產品。
 

iPSC體外疾病模型研究思路
 

為什么選用iPSC基因編輯模型？

1.小鼠模型不能完全展現人類疾病的表型與發生機制，使用基因編輯iPSC細胞疾病模型更能模擬人類疾病的發生。
2.可創造遺傳背景單一的細胞系，減少因遺傳背景差異而導致的表型變異。
3.iPSC在體外可無限擴增和定向分化，有利于大規模的藥物篩選和替代較難獲得的原代細胞系。
 

賽業生物iPSC體外疾病模型

研究平臺為您助力
誘導多能干細胞（iPSC）能再分化成特定的細胞類型、組織和器官，聯合基因編輯技術使用，可用于探索疾病發生的機制、開發新型有效的藥物和細胞治療等。賽業生物iPSC體外疾病模型研究平臺，擁有成熟的基因編輯技術和干細胞培養體系，攻克了iPS細胞培養難、基因編輯、單克隆化難等多方面問題，同時結合一站式表型分析服務，可為客戶打造多種疾病應用場景的體外模型構建和檢測服務。

01 構建iPSC體外疾病模型的技術難點與賽業生物的解決方案

02 iPSC體外疾病模型服務內容及交付標準

 

03 iPSC體外疾病模型服務案例——以iPSC-hTNFAIP8L2-KO為例
通過CRISPR/Cas9基因編輯技術，在誘導性多能干細胞iPSC中敲除Human TNFAIP8L2基因。通過小片段的敲除方法，在TNFAIP8L2的2號外顯子設置兩條sgRNA，預計刪除2號外顯子300 bp。經過PCR和測序鑒定，確定獲得TNFAIP8L2基因敲除的純合IPS細胞。再通過免疫熒光染色，檢測NANOG、OCT4和SOX2三個干性標記基因，均能檢測出陽性信號，表明該敲除細胞具有干性。
 

hTNFAIP8L2的敲除策略
 

iPSC-hTNFAIP8L2-KO測序檢測
 

iPSC-hTNFAIP8L2-KO干性檢測