干細胞研究人員發現，一種新型的干細胞基因治療方法可以一次性地，持久地治療鐮刀型細胞貧血癥。這種貧血癥是國內最常見的遺傳性血液疾病。

       研究人員稱，這種方法可以糾正引起鐮刀型細胞貧血癥的突變基因。這是首次利用基因修正的方法，來生成正常的紅細胞。

       鐮刀型細胞貧血癥患者在出生時就帶有beta-球蛋白基因突變，這種基因突變導致了骨髓生成的血液干細胞產生出像新月或鐮刀樣的紅細胞。這種異常形狀的紅細胞不能在血管中順暢的流動，因此不能有效給重要的器官提供氧氣。

      此項研究中的干細胞基因治療方法旨在修正beta-球蛋白的基因突變，從而使得骨髓干細胞產生正常的，圓形的紅細胞。此方法利用了特殊的人工改造的限制酶，即鋅指核酸酶，去掉了突變的基因編碼，并用正確的基因來修復beta-球蛋白的突變。如果突變基因可以得到高水平的修正，這種治療方法有望治愈鐮刀型細胞貧血癥。

       兒科及微生物，免疫分子遺傳學的博士說，這是一項激動人心的研究結果，它預示著我們未來可以通過修正病人特定的基因編碼突變，來治療遺傳病疾病。既然鐮刀型細胞貧血癥是第一個我們了解的，由基本的基因缺陷引起的人類遺傳疾病，而且每個鐮刀型細胞貧血都有完全一樣的beta-球蛋白基因突變，因此，基因修正的方法可以很好地用于這種疾病的治療。