細胞治療是指利用某些具有特定功能的細胞的特性，采用生物工程方法獲取和/或通過體外擴增、特殊培養等處理后，使這些細胞具有增強免疫、殺死病原體和腫瘤細胞、促進組織器官再生和機體康復等治療功效，從而達到治療疾病的目的。細胞治療技術從本質上為癌癥等重險疾病提供了全新的解決方案，也成為與死亡搏斗的不幸患者的寶貴希望。2013年，細胞治療技術更被《科學轉化醫學》雜志評為年度十大科技突破之首。細胞治療按照細胞種類可以分為干細胞治療和免疫細胞治療。

干細胞治療是指利用自體或者異體骨髓或臍帶造血干細胞移植治療血液病和惡性腫瘤，或利用骨髓和臍帶等來源的間充質干細胞經移植后轉化為成骨細胞、心肌細胞等用于治療。干細胞治療涉及治療的疾病比較廣泛，又可以細分為成體干細胞［造血干細胞(HSC)＆間充質干細胞(MSCs)］、胚胎干細胞(ESC)和誘導多能干細胞(iPSC)。

免疫細胞治療又稱細胞過繼免疫治療，是將患者免疫細胞經體外處理，加入特異性抗原和細胞因子刺激，篩選并大量擴增具有高度特異性的免疫效應細胞，然后回輸到患者體內殺滅腫瘤細胞或病毒，在臨床應用時多以自體免疫細胞為主。主要針對腫瘤及免疫相關性疾病，按照抗原特異性又可以細分為非抗原特異性免疫細胞治療和抗原特異性免疫細胞治療。前者包括：細胞因子誘導的殺傷細胞（CIK）療法、樹突狀細胞（DC）療法、DC 刺激的 CIK 細胞DC- CIK 細胞療法、自然殺傷細胞(NK)療法和以樹突狀細胞(Dendritic cells, DCs)為基礎的細胞毒性T淋巴細胞（cytotoxic T lymphocyte,CTL)療法、腫瘤浸潤性淋巴細胞（tumor infiltrating lymphocyte cells，TIL）、細胞毒性 T 細胞（cytotoxic T-lymphocyte，CTL）、γδT 細胞和淋巴因子活化的殺傷細胞（LAK 細胞）；后者包括T細胞受體(T cell receptor，TCR)基因修飾T細胞(TCR—T)和嵌合抗原受體(chimetric antigen receptor，CAR)修飾T細胞(CAR—T)。

細胞治療近年來是中外研究者們關注的熱門話題，筆者以“細胞治療”為關鍵字在 web of science檢索最近10年發表的研究成果，結果發現2008年以后關于細胞治療領域的論文和數量逐年遞增，直至近兩年該領域的相關論文和數量才稍有下降，但在2017年總數量依然高達136138篇。

經過多年發展，我國干細胞研究已經在細胞重編程、多能性調控、遺傳篩選和修飾、特色動物資源平臺等方面處于國際領先水平，部分研究機構和科研人員的國際影響顯著提升。例如中科院廣州生物醫藥與健康研究院裴端卿院長在再生醫學領域取得了多項具有重大影響力的發現，在全世界范圍內，是該領域的一位引領者。干細胞治療產業的發展離不開產學研的綜合一體推動。目前，國內市場有多家機構共同發力，為推進我國干細胞技術的轉化落地，國內領先企業已經與醫院、科研機構等展開大量的合作。例如，博雅控股集團通過吳階平醫學基金會與近40余家醫院合作，開展胎盤干細胞治療自體免疫疾病、骨關節炎、地中海貧血、早衰癥等疾病的臨床研究，共同推進胎盤干細胞從基礎科研到臨床應用的快速轉化。在存儲及產業化開發方面，我國市場上也已經涌現出一批獨具特色的企業，如新生命、中源協和、北科生物等。

我國的免疫細胞治療研發前期多集中在非特異性免疫細胞療法，但這幾年以CAR-T技術為代表的特異性腫瘤免疫細胞治療發展迅速并取得了驕人成績。其中斯丹賽公司已完成了26 例患者的CAR-T 治療和初步數據收集，其中23 名患者達到了完全緩解，完全緩解率達88.5%，試驗數據接近美國同行的研究成果，技術與美國同步，并已經領先于歐洲和日本等其他國家和地區。西比曼生物科技（上海）有限公司的CAR-T 臨床研究主要與解放軍301 醫院韓為東教授合作，在血液腫瘤和多種類型實體瘤上取得了應答，研發進度處于國際領先。

細胞治療產業在我國的發展可謂幾經波折，2012年衛生部叫停了在治療和臨床試驗中使用任何未經批準使用的干細胞，并停止接受新的干細胞項目申請。2016年的“魏則西事件”讓正在艱苦探索前進的免疫細胞療法慘遭信任危機。而在過去的2017年可謂是細胞治療的一個大年，期盼已久的指導政策、相關規范和標準相繼被推出。

2017年免疫細胞治療也迎來重大突破，8月30日，FDA批準諾華的CAR-T療法CTL019上市，用于治療復發或難治性兒童和年輕成人B細胞急性淋巴細胞白血病；2017年10月18日，美國FDA正式批準了全球第二個CAR-T療法，來自Kite的KTE-C19上市，用于治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者。隨著《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》的落地，我國的多家機構和企業開展了CAR-T產品的臨床申報工作。截止2018年2月9日，國內已有9個CAR-T細胞藥物的10項IND申請被CDE承辦受理，其中南京傳奇是個拿到CAR-T細胞治療臨床批件的公司（如下圖）。

信息來源于CFDA網站

2017年，是我國細胞治療產業利好政策的井噴年。如今2018年才剛剛拉開帷幕，細胞治療領域便傳來了一個又一個的好消息。國家衛計委近日刊出關于政協委員：“改進干細胞臨床研究準入標準”提案的答復函。答復中明確指出：今后，隨著干細胞領域研究工作的不斷深入，管理體制機制不斷健全，國家衛生計生委和食品藥品監管總局將適時對《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》進行修訂完善，以適應我國干細胞臨床研究的發展狀況和管理需求。國家知識產權局發布的2018年新版《知識產權重點支持產業目錄》，明確將干細胞、免疫細胞治療等黨中央、國務院文件明確的重點發展方向列為重點支持產業。這意味著我國高度重視干細胞治療，各項支持政策給干細胞治療提供了良好的發展環境。

細胞治療行業是一個“錢”景廣闊的行業。根據全球市場情報機構 Infiniti Research發布的數據，2017年至2022年之間，全球干細胞治療市場將以36.52%的復合年增長率增長。2018年，全球干細胞醫療市場預計將超過千億美元。各大研究機構與企業也看準了時機，開展細胞治療產品研發制備的深度合作。例如，2018年1月19日，GE 醫療宣布與西比曼生物科技集團簽署采購意向書，后者的上海工廠將使用GE醫療的細胞治療靈活生產平臺技術，以加速西比曼在細胞治療領域的創新生物藥臨床試驗及商業化進程。海南海藥也在同月21日晚間公告，公司全資子公司海藥投資與上海優卡迪生物醫藥科技有限公司簽署了戰略合作框架協議，優卡迪與海藥投資將圍繞生物醫藥和細胞治療領域開展合作，雙方計劃在海南博鰲合作建立基因與細胞治療中心。

就目前的情況來看，上海、北京、深圳、廣州是我國細胞治療產學研較為活躍的區域，先后發布政策加速推動了干細胞技術和產品的臨床應用和審批。早在2016年，深圳就發布了首個細胞制備中心建設地方標準《細胞制備中心建設與管理規范》，為了推進細胞制備及服務的標準化，該標準細化到了細胞培養的二氧化碳培養箱的滅菌功能指導規范為90℃濕熱滅菌這樣的細節。此外，西南、東北、河南等地也有諸多高精尖人才、領先機構和企業在不斷推動該地區細胞治療行業的不斷發展。

2017年國內細胞治療產業已經重整旗鼓揚帆起航，前方既充滿機遇又充滿挑戰。相信2018年隨著該領域技術的不斷突破、商業化進程的日益提速，細胞治療產業將迎來屬于自己的新時代！

參考文獻
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